De sjeldne sykdommenes forbannelse – fordi størrelse betyr noe DEBATT
signelse når rammebetingelser bestem- mes. Kreft kan kanskje sies å være en «vinner». Den medisinske utviklingen har det siste tiåret vært bemerkelsesverdig, og nye og effektive behandlinger har vært innført som følge av store og omfattende studieprogram. Pasientstemmen er sterk og ivaretas av et velorganisert apparat. Kreftområdet har store og ressurssterke medisinske fagmiljøer og legene har etter et tiår med erfaring fra Nye metoder blitt sentrale aktører som ofte får gjennom- slag. I dette tiåret kan vi ifølge det EU-finansi- erte prosjektet Rare2030 forvente at det vil bli tilgjengelig opp mot 800 nye behandlinger for sjeldne sykdommer. Dette gir håp og tro på fremtiden for pasienter og pårørende. I løpet av sommeren satte regjeringen ned tre ekspertutvalg som skal komme med sine anbefalinger til prioriterings- meldingen. Vi oppfordrer gruppen som skal utrede problemstillinger knyttet til tilgang om å inkludere sjeldne sykdom- mer i sitt arbeide. Alternativet er at disse pasientgruppene blir stående på stedet hvil og forblir prioriteringens tause tapere.
Hvorfor hører vi stadig oftere om frustrer- te pasienter som er rammet av ukjente sykdommer som ikke får behandlingen de trenger? Norsk helsetjeneste sliter med å holde tritt med den medisinske innova- sjonstakten, og i våre roller ser vi et økende gap mellom medisinske mulighe- ter og den faktiske situasjonen. Omtrent hvert tiende år utarbeides det en stortingsmelding om prioritering i helse- tjenesten og i 2024 kan vi forvente at den neste blir fremlagt. Så langt har ikke de særegne utfordringene ved sjeldenfel- tet blitt tilstrekkelig håndtert. En sjelden sykdom defineres som en syk- dom der færre enn én av 2 000 personer er berørt. Ifølge tallene fra den årlige WAIT-rapporten viser det seg at kun 34 prosent av alle EMA-godkjente legemidler for behandling av sjeldne sykdommer mottar offentlig finansiering i Norge. Dette plasserer oss på en 19. plass i Europa, med Sverige, Danmark og Finland foran oss. I tillegg tar det i gjennomsnitt 627 dager å gjøre behandlinger tilgjenge- lige for sjeldne tilstander i Norge. Også på dette området blir vi slått av våre nor- diske naboer. Myndighetenes manglende evne til å gi norske pasienter tilgang til nye behand- linger er etter hvert godt kjent, noe som i seg selv forsterker de negative konse- kvensene. En svak pasientstemme er en funksjon av at det er få pasienter per diagnose. Dette gjør det vanskelig å mar- kere seg i prioriteringsdebatten. Desto mer alvorlig tilstanden er, desto mindre tid og ressurser har pasienter og pårø- rende til å kjempe for sin sak.
Små medisinske fagmiljøer, gjerne sentraliserte, er en årsakene til at det i gjennomsnitt tar fem år for pasienter å få sin diagnose. Det å finne tid og samle styrke til å bli en premissleverandør i pri- oriteringsdebatten eller å bli ekspert på Nye metoder er mer enn hva vi kan for- vente av leger. Små studier som er en konsekvens av at det er få tilgjengelige pasienter, gir et begrenset datagrunnlag som ikke oppfyl- ler gullstandardene for metodevurdering hos Legemiddelverket. Små studier som er en konsekvens av at det er få tilgjengelige pasienter gir et begrenset datagrunnlag som ikke oppfyl- ler gullstandardene for metodevurdering hos Legemiddelverket. Beslutningstakerne vil i neste omgang kreve store rabatter for usikkerhet i beslutningsgrunnlaget, noe som ofte tvinger firmaene til å forla- te forhandlingsbordet. Begrensede budsjetter hos sykehusene har vist seg å være en stopper for effektiv behandling spesielt for pasienter rammet av sjeldne sykdommer, og særlig de som er genetisk betinget. Dette fordi at syke- huset får en uforholdsmessig høy økono- misk belastning som følge at de kan ha flere pasienter i sitt opptaksområde. Denne situasjonen oppsto for fire år siden da finansieringsansvaret for sjeldne syk- dommer ble overført fra Folketrygden til sykehusene. Pasienter har uttalt at de blir stigmatisert som «for dyre» og at de føler seg som en byrde.
Karolina Minda direktør for myndighetskontakt i Takeda AS Fredrik Arneberg daglig leder i UCB Pharma AS og medlem i Koalisjonen for sjeldne sykdommer
Det å være mange kan virke som en vel-
Kraftig økning i salg av melatonin – FHI er skeptisk
2023, sier Jostein Soldal i Apotekforeningen til Nettavisen.
Melatonin har overtatt markedet for søvnmedisiner, sier forsker Børge Sivertsen i FHI til avisen. – Noen vil hevde at melatonin er ufar- lig fordi det er et hormon som produ- seres naturlig i kroppen. Men det er ikke forredusere kroppens evne til å produsere stoffet over tid. Det er en lettvint løsning, advarer han.
Bruk av legemiddelet melatonin fort- setter å øke blant nordmenn, men FHI er skeptisk til utviklingen og advarer mot mulige bivirkninger av sovemedi- sinen. – Bruken av melatonin har økt mye over flere år, og økningen fortsetter i
Melatonin er et hormon som dannes i hjernen og som kroppen trenger for å regulere døgnrytmen. Kosttilskudd med melatonin kan forsøkes for å lette inn- sovning. Det kan kjøpes reseptfritt av folk som sliter med insomni. – FHI er skeptisk til denne utviklingen.
32
SOMNUS NR 2 – 2023
Made with FlippingBook - Online Brochure Maker