Prioritering i helsetjenesten (Utdrag av Stortingsmelding 34)
hovedkriteriene i hovedsak fange opp relevante hensyn ved sjeldne tilstander i prioriteringsvurderinger. Sjeldne tilstander med høy alvorlighets- grad der aktuell behandling gir god nytte for pasientene sett i lys av ressursbruk, vil få prioritet. Sjeldne tilstander som ikke er alvorlige bør heller ikke automa- tisk få prioritet foran alvorlige tilstander som rammer mange. Tiltak som er rettet mot utfordringer ved sjeldne tilstander, for eksempel tiltak knyttet til økt kompetanse blant helseper- sonell, organisering av tjenesten og nor- disk og annet internasjonalt forsknings- samarbeid, er etter departementets vurde- ring viktige. Nasjonal kompetansetjeneste for sjeldne diagnoser (NKSD) er et eksempel på dette. NKSD ble etablert 1. januar 2014. NKSD er en nasjonal tjeneste og skal samordne alle de ni kompetansesentrene for personer med sjeldne diagnoser i Norge. Fellesenheten i NKSD er organi- sert i kvinne- og barne- klinikken ved Oslo universitetssykehus HF. Senter for sjeldne diagnoser er et
Innenfor legemiddelområdet vedtok EU i 1999 en egen ordning om medisiner for sjeldne diagnoser. Denne ordningen er det tatt hensyn til i norsk lovverk gjennom legemiddelforskriftens § 17-7. Legemidler som har «orphan status» har bl.a. forlenget patenttid og mindre omfat- tende krav til dokumentasjon av effekt og sikkerhet. Formålet med ordningen er å stimulere til utvikling av legemidler til behandling av sjeldne sykdommer. I dag kan det gis individuell stønad til legemidler ved sjeldne sykdommer etter blåreseptforskriften § 3 første ledd bok- stav b. Det vises til nærmere omtale av legemidler og beskrivelse av ordningen med individuell stønad i kap. 11. Norheimutvalget ble i sitt mandat bedt om å vurdere om behandling av sjeldne tilstander, for små pasientgrupper skal til- legges særskilt vekt i prioriteringer. Utvalget pekte på argumenter som har blitt framsatt i favør av et sjeldenhetskri- terium, og oppsummerte disse grovt slik: I følge EURORDIS – Rare Diseases Europe er det antatt at det finnes mellom 6 000 og 8 000 sjeldne diagno- ser. EURORDIS er en pasientdrevet allianse med pasientorganisasjoner som representerer 692 pasientorgani- sasjoner for sjeldne sykdommer i 63 land, til sammen 4 000 sykdommer. Prioriteringer i helsetjenesten handler om så mye mer enn utvikling og refusjon av legemidler. Vår erfaring er at personer med sjeldne, komplekse og gjerne alvor- lige diagnoser ofte kommer til kort ved utredning, diagnostikk, behandling og oppfølging. Ved mange sjeldne diagnoser er den grunnleggende kunnskapen om årsak, klinikk og prognose liten eller mangler helt.» Norsk forening for cystisk fibrose skrev i sitt høringsinnspill: Alvorlighet og helsegevinst. Mangel på alternativt tiltak Behov for kompensasjon Budsjettkonsekvenser
I meldingen fremmer regjeringen forslag til prinsipper for prioritering som vil bidra til rettferdig tilgang til helsetjenes- ter og gi legitimitet til vanskelige beslut- ninger helsepersonell tar hver dag. Et viktig perspektiv i meldingen er å beskri- ve forholdet mellom verdigrunnlaget i helsetjenesten, prinsipper og virkemidler for prioritering. I meldingen foreslår regjeringen tre prioriteringskriterier; nytte, ressurs og alvorlighet. Om sjeldne sykdommer : (narkolepsi, idiopatisk hypersomni og Kleine Levine syndrom hører til i denne gruppen) Begrepet sjelden sykdom, diagnose eller tilstand, på engelsk kalt «rare disease» eller «orphan disease», brukes om syk- dommer som forekommer med lav hyp- pighet i en befolkning. Sjeldne tilstander kan medføre utfor- dringer for den enkelte pasient og dens pårørende, og for utforming av helsepoli- tikken. Legemiddelindustrien kan ha begrensede insentiver til å utvikle lege- midler for sjeldne tilstander fordi mar- kedspotensialet er lite. Dersom et lege- middel blir utviklet, kan ofte prisen bli høy fordi det er få pasienter å dele utvik- lingskostnadene på. I tillegg kan det være større usikkerhet rundt tallene i studier når antallet pasienter som inngår i en stu- die er lite. For pasienter og deres pårø- rende kan en sjelden tilstand innebære en serie av utprøvinger med ulike metoder, med liten eller begrenset effekt, inntil det ev. stilles en diagnose som det finnes et behandlingstilbud for. Samtidig kan det å få stilt en diagnose bidra til at pasienten får bedre medisinsk oppfølging og kunn- skap om egen sykdom. Det at en tilstand er sjelden, gjør i tillegg at kompetansen på slike tilstander blant helsepersonell ofte er begrenset til få per- soner. Selv om det innenfor hver enkelt tilstand er få pasienter, kan det imidlertid være mange pasienter som samlet sett har en sjelden tilstand. Dette kan igjen inne- bære at de samlede budsjettvirkningene kan bli store, hvis ressursbruken ved å behandle sjeldne tilstander er høy.
landsdekkende kompetansesen- ter for om lag 70 sjeldne diag- noser.
Frambu gir et tverrfaglig tilbud til barn, unge og voksne
med over 120 ulike sjeldne og lite kjente diagnoser
eller diagno- segrupper og deres famili- er/pårørende og tjeneste- ytere.
Etter departementets vurdering vil de tre
SOMNUS NR 3 - 2016
27
Made with FlippingBook Online newsletter